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近年來，各界對創新藥、罕見病等醫療領域話題持續關注，業內人士也針對行業發展難點問題展開探索。今年兩會，全國人大代表、榮昌生物董事長王威東帶來關于加快罕見病診療及管理立法，強化“三醫”協同治理，提高創新藥可及性和促進創新藥企產業化等方面的建議。

據了解，我國于2018年5月22日發布《第一批罕見病目錄》。近年來，相關部門也相繼出臺了一些政策法規和舉措，促進罕見病的診治及管理。“但罕見病的診療是一個龐大的系統工程，罕見病的定義、發現、認定、發布、診斷、治療、藥品研發及供給、醫療保障等各方面仍缺少法律的界定、約束和保障。”王威東表示，通過罕見病診療及管理立法，才能從根本上破解罕見病保障困局，整體提升國家健康水平。

針對罕見病診療及管理立法，王威東建議，對罕見病、罕見病患者、罕見病產品、罕見病藥物給出定義，明確其認定標準和認定程序，建立、完善罕見病目錄動態發布機制；強化罕見病研究、知識普及與培訓，建立罕見病診療規范標準和治療臨床路徑，完善多學科會診、多檢測手段聯動的診療機制，有效提升醫生識別、診療能力，指導罕見病藥物研發。

王威東提出，建立正向激勵機制，在加速罕見病藥品審評審批、適當減少臨床試驗病例數或減免臨床試驗、市場優先準入、研發資金專項扶持、進口設備采購、生產場地建設、稅收減免等方面，研究制定符合罕見病規律的特殊政策。

完善配套醫療保障制度也是王威東建議中的重點，他表示，圍繞強化“三醫”協同治理，提升罕見病藥品、醫療器械的可及性，統籌優化醫保準入、企業自主定價、延長市場獨占期、改革醫保支付方式、督導醫療機構采購使用等一攬子工程，探索發展包括大病醫療保險、醫療救助、政策型商業保險、企業和慈善幫扶等多層次的保障機制。

此外，王威東也關注到我國創新藥企面臨的諸多困難，以及民眾臨床重大需求方面尚未被滿足的現狀，由此建議提高創新藥可及性。

“隨著國家醫保準入談判機制的實施和不斷完善，國產創新藥進入國家醫保目錄的周期大大縮短，可及性得到有效提升，在不同程度滿足廣大患者急需的臨床需求的同時，也促進了創新藥企的產業化進程。”王威東認為，為使創新藥企研發投入和商業轉化形成良性循環，不斷提升醫藥領域創新能力和積極性，應持續推出廣大人民群眾需要的創新藥物，降低患者的醫療負擔，增加創新藥的可及性，以滿足尚未被滿足的重大臨床需求，并且保證我國創新藥物供給的戰略安全。

對此，王威東建議，要創新談判藥品評估體系，實施定價保護機制。對臨床價值高、患者急需、替代性不強的創新藥，特別是同類首創、同類最佳的藥品，給予企業進入醫保目錄后5至8年的價格保護期，新增適應癥以“零降價”方式進入醫保目錄，便于收回研發成本，保護新藥研發及開拓新適應癥的積極性。

“目前兩年的協議有效期不能滿足創新藥市場準入的周期要求，兩年協議期滿后又將面臨再次談判及降價，程序繁瑣且影響創新藥的可及性。”他提出，將談判藥品進入醫保目錄的協議期延長至5年以上。

此外，王威東還建議加強對“雙通道”管理機制的督導落實，督促各省份將醫保談判藥品納入“雙通道”管理，確保“救命藥”患者能買到、能報銷；打通藥物可及性的“最后一公里”，有關醫療機構應在創新藥納入醫保目錄后第一時間采購使用，不受醫院藥事會限制，醫療機構主管部門不將創新藥納入“藥占比”考核范圍。

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